Pozitivno mišljenje za lijek protiv Duchenneove mišićne distrofije

Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) dalo je pozitivno mišljenje za uvrštavanje na listu HZZO-a lijeka s djelatnom tvari givinostat (Duvyzat) za liječenje Duchenneove mišićne distrofije, a konačnu odluku donijet će Upravno vijeće Zavoda.

HZZO je u utorak, zbog velikog interesa javnosti, iznimno objavio mišljenje Povjerenstva prije donošenja konačne odluke Upravnog vijeća.

Povjerenstvo je ocijenilo da bi se givinostat mogao u cijelosti financirati iz novčanih sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja, jednako kao i u drugim državama članicama Europske unije, u skladu s odobrenjem Europske komisije i Europske agencije za lijekove (EMA). Prema odobrenoj indikaciji, lijek je namijenjen liječenju pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom u dobi od šest godina i starijih koji se istodobno liječe kortikosteroidima.

Povjerenstvo je pritom, navodi HZZO, uvažilo prirodu bolesti i njezin utjecaj na život oboljelih i njihovih obitelji te činjenicu da je riječ o teškoj i rijetkoj genetskoj bolesti koja počinje u djetinjstvu, uzrokuje progresivan gubitak mišićne funkcije i invaliditet. Budući da u Hrvatskoj trenutačno ne postoji drugi lijek za liječenje Duchenneove mišićne distrofije, primjena givinostata bila bi usmjerena na usporavanje napredovanja bolesti, očuvanje funkcije mišića i poboljšanje kvalitete života oboljelih.

Prema podacima Udruge oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije (DMD Hrvatska), u Hrvatskoj od te bolesti boluje oko 60 dječaka, a njih dvadesetak moglo bi ispunjavati medicinske kriterije za liječenje givinostatom.

Duchenneova mišićna distrofija rijetka je nasljedna bolest uzrokovana mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina, proteina ključnog za normalnu funkciju mišića. Zbog njegova nedostatka mišićna vlakna postupno propadaju, oboljeli s vremenom gube sposobnost hodanja, a bolest naposljetku zahvaća srčani i dišni sustav.

Udruga DMD Hrvatska početkom srpnja pozvala je HZZO da bez odgode donese odluku o uvrštavanju lijeka na listu, upozorivši da zbog brzog napredovanja bolesti dio djece nema vremena čekati početak terapije. Isticali su da su posebno ugrožena četvorica dječaka kojima prijeti skori gubitak motoričkih funkcija.

Europska agencija za lijekove odobrila je Duvyzat za stavljanje u promet u Europskoj uniji 6. lipnja 2025.. Zahtjev za uvrštavanje lijeka na listu HZZO-a proizvođač Italfarmaco S.p.A., putem ovlaštenog predstavnika Medis Adria d.o.o., podnio je 15. lipnja ove godine.

Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja lijeka Duvyzat od 140 mililitara iznosi 19.321,87 eura. Udruga DMD Hrvatska navodi da su djetetu tjelesne mase oko 40 kilograma potrebne dvije bočice mjesečno, dok stvarna cijena koju HZZO plaća može biti niža od objavljene zbog ugovorenih komercijalnih uvjeta s proizvođačem.

Radi donošenja konačne odluke, pozitivno mišljenje Povjerenstva bit će upućeno Upravnom vijeću HZZO-a, koje će o uvrštavanju lijeka odlučiti sukladno propisanoj proceduri, navodi se u priopćenju.

- Odobreno je, hvala Bogu, drago mi je. Nakon ove puste muke i nošenja s ovom dijagnozom, napokon da ima nešto što će našoj djeci pomoći. Za nas je ogromna stvar, rekla je Tina Vučković, predsjednica Udruge DMD.

Sedmero oboljelih s roditeljima je na kampu u Fažani i ovaj će dan zauvijek pamtiti.

- Evo sad smo stvarno sretni i zadovoljni zbog ove odluke. Mnogi dječaci po prvi put dobivaju šansu za kvalitetniji život jer do sad je to bila isključivo mnogima terapija na kortikosteroidima. Znači ovo je lijek koji će usporiti progresiju i mnogim dječacima produžiti djetinjstvo i omogućiti jedan kvalitetniji život, rekla je Mirjana Rodić. 

- Hvala povjerenstvu što je stalo na našu stranu. Ovo je jedna velika stvar za nas. Meni kao roditelju srce lupa, prezadovoljni smo. Moj dječak još hoda, a sigurno će mu produžiti hod za jedno dvije-tri godine najmanje,  tako da puno će nam značiti, rekao je Deni Vučković.

Pozitivno mišljenje povjerenstav prvi je korak, konačnu odluku donosi upravno vijeće HZZO-a koje se sastaje u četvrtak.

- Povjerenstvo sluša potrebe, povjerenstvo sluša struku, HZZO kroz odluke upravnih vijeća iznalazi načine financiranja obonoga što je našim pacijentima potrebno. Tako da sam vesela jednako kao i djeca odnosno roditelji koji brinu o djeci i u potrebi su liječenja, rekla je Irena Hrstić, ministrica zdravstva.

Ivica je prestar za primanje lijeka, no baš kao i roditelji oboljelih dječaka želi da ga što prije počnu primati.

- Što ranije počnu koristiti sačuvat će više funkcija i kvaliteta života će biti veća, kaže Ivica Tomeković.

Lijek se dozira prema tjelesnoj težini, bočica stoji oko 20.000 eura, doziranje i trajanje terapije određuje neuropedijatar.