Ključna odluka za Donata i dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom

Udruga oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije uputila je apel HZZO-u da bez odgode donese odluku o uvrštavanju lijeka givinostata (Duvyzat) na listu lijekova. Riječ je o lijeku koji se koristi za liječenje Duchennove mišićne distrofije i koji život znači za trenutačno 20 dječaka u Hrvatskoj. Donat iz Petrčana jedan je od tih 20 dječaka.

Donatu je osam godina, a s nepune dvije dijagnosticirana mu je Duchenneova mišićna distrofija – rijetka i jedna od najtežih genetskih bolesti dječje dobi koja postupno zahvaća sve mišiće u tijelu. Djeca najprije gube sposobnost trčanja i hodanja, a s vremenom bolest zahvaća i srce i pluća.

- Prema statistikama, dječaci s ovom dijagnozom između 10. i 12. godine života najčešće završavaju u invalidskim kolicima, dok je očekivani životni vijek oboljelih danas oko 30 godina, kaže Donatova majka Tina Vučković, predsjednica DMD udruge Hrvatska.

Godine 2019., kada je Donatu dijagnosticirana bolest, nije postojao nikakav lijek. Danas je situacija drukčija. Givinostat neće izliječiti bolest, ali može usporiti propadanje mišića. To je velika nada za oboljele i njihove obitelji jer nam kupuje vrijeme. Jednom izgubljene motoričke funkcije više se ne mogu vratiti.

Donat sve teže hoda i brzo se umara, no i dalje je vedro, razigrano dijete puno energije.

- Svaki dan koji provede na nogama znači odgodu svih komplikacija koje donose invalidska kolica. Želim da što dulje bude samostalan, da svojim nogama ide u školu, igra se i kupa, ističe Tina Vučković.

Obitelj i druge obitelji djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije sada sve nade polažu u povjerenstvo HZZO-a koje bi 14. srpnja trebalo odlučiti hoće li Givinostat biti uvršten na Listu posebno skupih lijekova.

Vrijeme za početak terapije ubrzano istječe

Udruga DMD Hrvatska upozorava da je za više od 20 hrvatskih obitelji riječ o jedinoj mogućnosti liječenja. Ističu kako su u ovom trenutku posebno ugrožena četvorica dječaka kojima, kako navode, vrijeme za početak terapije ubrzano istječe.

- Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke vodi računa o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele i stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njezino uvođenje hitan je medicinski, ali i etički prioritet, poručila je predsjednica Udruge DMD Tina Vučković.

Iz HZZO-a su odgovorili da se lijek Duvyzat trenutačno ne nalazi na listi lijekova te da se postupak njegova uvrštavanja provodi sukladno Pravilniku.

Za lijek Duvyzat zahtjev je, navodi HZZO, podnio nositelj odobrenja Italfarmaco S.p.A. putem svojeg ovlaštenog predstavnika Medis Adria d.o.o. 15. lipnja ove godine, iako je Europska agencija za lijekove (EMA) odobrenje za stavljanje lijeka u promet izdala 6. lipnja 2025.  

HZZO: Predmet na dnevnom redu Povjerenstva za lijekove 14. srpnja

Predmet je, prema datumu zaprimanja zahtjeva, uvršten na dnevni red prve sljedeće sjednice Povjerenstva za lijekove, koja će se održati 14. srpnja.

Dodaju kako će zahtjev biti razmatran u skladu s rokovima i postupkom propisanim pravilnikom te da tijekom trajanja postupka ne mogu prejudicirati njegov ishod niti komentirati status predmeta.

Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja lijeka Duvyzat od 140 mililitara u Hrvatskoj iznosi 19.321,87 eura.

U udruzi kažu da su djetetu od 40-ak kilograma potrebne oko dvije takve bočice mjesečno, a trajanje terapije procjenjuje nadležni neuropedijatar.