Ključna odluka za Donata i dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom

Givinostat, naziv je lijeka koji se koristi za liječenje Duchennove mišićne distrofije i koji život znači za trenutačno 20 dječaka u Hrvatskoj. Europska komisija lijek je odobrila u lipnju 2025. godine, a HZZO sredinom ovog mjeseca odlučuje o uvrštavanju lijeka na listu kako bi bio dostupan oboljelima. Donat iz Petrčana kod Zadra, jedan je od tih 20 dječaka.

Donatu je osam godina, a s nepune dvije dijagnosticirana mu je Duchenneova mišićna distrofija – rijetka i jedna od najtežih genetskih bolesti dječje dobi koja postupno zahvaća sve mišiće u tijelu. Djeca najprije gube sposobnost trčanja i hodanja, a s vremenom bolest zahvaća i srce i pluća.

- Prema statistikama, dječaci s ovom dijagnozom između 10. i 12. godine života najčešće završavaju u invalidskim kolicima, dok je očekivani životni vijek oboljelih danas oko 30 godina, kaže Donatova majka Tina Vučković, predsjednica DMD udruge Hrvatska.

Godine 2019., kada je Donatu dijagnosticirana bolest, nije postojao nikakav lijek. Danas je situacija drukčija. Givinostat neće izliječiti bolest, ali može usporiti propadanje mišića. To je velika nada za oboljele i njihove obitelji jer nam kupuje vrijeme. Jednom izgubljene motoričke funkcije više se ne mogu vratiti.

Donat sve teže hoda i brzo se umara, no i dalje je vedro, razigrano dijete puno energije.

- Svaki dan koji provede na nogama znači odgodu svih komplikacija koje donose invalidska kolica. Želim da što dulje bude samostalan, da svojim nogama ide u školu, igra se i kupa, ističe Tina Vučković.

Obitelj i druge obitelji djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije sada sve nade polažu u povjerenstvo HZZO-a koje bi 14. srpnja trebalo odlučiti hoće li Givinostat biti uvršten na Listu posebno skupih lijekova.

- To nam je jedina šansa. Smatram da je to moralna i etička odluka jer za ovu bolest ne postoji druga terapija. Ovo nam je prioritet i vjerujem da će povjerenstvo prepoznati koliko nam to znači i donijeti pozitivnu odluku, poručuje Donatova majka.

Podrška oboljelima stiže sa svih strana, pa i iz inozemstva. Među onima koji su poslali poruke ohrabrenja je i hrvatski nogometni reprezentativac Dominik Livaković.

- Dragi Donat, šaljem ti veliku podršku. Svi smo uz tebe i sve DMD dječake. Imajte puno snage i hrabrosti, niste sami, poručio je Livaković.